维利西呱(Veliglucerase alfa)是一种生物制剂,也被称为重组人酸性α-葡萄糖苷酶。它是一种用于治疗加齿细胞酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏症的药物。该药物是由基因重组技术制备的,它模拟了人体内自然产生的酸性α-葡萄糖苷酶,可以有效地降低血液中的糖苷脂水平。
维利西呱的CAS号为1350653-20-1。它是一种白色或类白色的粉末,可以在室温下稳定保存,但在冷冻或冷藏条件下更为稳定。该药物是一种注射剂,通常在医院或诊所内进行使用。
加齿细胞酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症是一种罕见的遗传疾病,由于体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶而导致糖苷脂在组织中积累。这种疾病会导致肌肉无力,呼吸困难和心脏疾病等严重并发症。维利西呱的使用可以有效地减少病人体内的糖苷脂水平,从而缓解病症。
维利西呱的治疗效果已经得到了广泛的研究和证实。它已经被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于加齿细胞酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症的治疗。在使用维利西呱的过程中,医生需要密切监测患者的病情和治疗效果,并注意可能的副作用。
总之,维利西呱是一种生物制剂,用于治疗加齿细胞酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症。它是一种重要的药物,可以帮助病人缓解疾病症状,改善生活质量。